La thérapie génique pour la mucoviscidose représente un espoir de traitement en ciblant les mutations génétiques responsables de la maladie. En identifiant les mutations spécifiques dans le gène CFTR, la thérapie génique utilise des vecteurs pour introduire une copie correcte du gène dans les cellules ciblées. Cela vise à restaurer la fonction normale de la protéine CFTR, atténuant ainsi l'accumulation de mucus épais dans les voies respiratoires et le système digestif. Bien que prometteuse, cette approche est encore en phase de recherche, nécessitant des avancées en termes de sécurité et d'efficacité à long terme.
